Naar schatting heeft ongeveer 30% van de patiënten met ernstige hemofilie A en 5% -10% van de patiënten met ernstige hemofilie B stollingsfactorremmers in hun lichaam, waardoor de behandeling van hemofilie voor deze patiënten een grotere uitdaging wordt. Hoewel bestaande behandelmethoden de levenskwaliteit van veel hemofiliepatiënten aanzienlijk hebben verbeterd, dragen hemofilie B-patiënten met remmers nog steeds de last van de ziekte en de behandeling vanwege de beperkte preventieve behandelingsopties. Op basis van de onvervulde medische behoeften in deze populatie en de resultaten van klinische fase 2-onderzoeken heeft de FDA aan Alhemo een baanbrekende therapie toegekend voor de behandeling van hemofilie B-patiënten met remmers.
Het ontwerp van Alhamo heeft tot doel een eiwit in het lichaam te blokkeren, TFPI genaamd, dat de bloedstolling voorkomt. Door TFPI te blokkeren kan Alhamo de productie van trombine verhogen in aanwezigheid van remmers, waardoor het tekort of de ontoereikendheid van andere stollingsfactoren wordt gecompenseerd.
Deze goedkeuring is gebaseerd op de positieve resultaten van de cruciale Fase 3 klinische studieverkenner7. Uit de gegevens blijkt dat het jaarlijkse bloedingspercentage (ABR) bij patiënten die een preventieve behandeling met Alhemo kregen met 86% daalde in vergelijking met degenen die geen preventieve behandeling kregen. De geschatte gemiddelde ABR van patiënten die een preventieve behandeling met Alhamo krijgen is 1,7, terwijl de ABR van patiënten die geen preventieve behandeling krijgen 11,8 is. De mediane ABR van de Alhamo-behandelingsgroep was nul, terwijl de mediane ABR van patiënten die geen profylactische behandeling kregen 9,8 was. Als secundair eindpunt ter ondersteuning van de werkzaamheid ondervond 64% van de patiënten die een profylactische behandeling met Alhamo kregen geen enkele spontane of traumatische bloeding binnen de eerste 24 weken van de behandeling, vergeleken met 11% van de patiënten die geen profylactische behandeling kregen. In het explorer7-onderzoek waren de meest voorkomende bijwerkingen bij patiënten die met Alhemo werden behandeld reacties op de injectieplaats (18%) en urticaria (6%). Ernstige bijwerkingen zijn onder meer een nierinfarct en allergische reacties.
