ELEVATE IPF is een fase 2b gerandomiseerde, dubbelblinde dosisverkenningsstudie gericht op IPF-patiënten, waarbij de werkzaamheid en veiligheid van twee doses deupirfenidon driemaal daags (TID) worden geëvalueerd in vergelijking met het goedgekeurde geneesmiddel pirfenidon (801 mg) en placebo na 26 dagen. weken gebruik.
Uit analyse blijkt dat het experiment met succes het primaire eindpunt heeft bereikt. In week 26 van het experiment verminderde het driemaal daags innemen van 825 mg deepirfenidon de afname van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) bij patiënten aanzienlijk, wat een statistisch significant verschil liet zien vergeleken met placebo (-21,5 ml vs. {4}},5 ml, p=0.02), wat wijst op een significant therapeutisch effect van 80,9%. Bovendien toonde het onderzoek ook een significante dosisafhankelijke werkzaamheid aan. Over het algemeen bedraagt de natuurlijke daling van de FVC binnen zes maanden voor gezonde personen van 60 jaar en ouder ongeveer -15,0 ml tot -25,0 ml. Het therapeutische effect van het actieve controlegeneesmiddel driemaal daags vergeleken met placebo was 54,1% (-51,6 ml versus -112,5 ml), consistent met eerdere klinische onderzoeksresultaten van het medicijn.
Het onderzoek behaalde ook belangrijke secundaire eindpunten, wat aangeeft dat de behandeling met deepirfenidon superieur was aan de placebogroep wat betreft het vertragen van de daling van de FVC-percentagevoorspellingswaarde (FVCpp). FVCpp is een andere maatstaf voor de longfunctie die rekening houdt met belangrijke kenmerken zoals leeftijd, geslacht, lengte en ras van patiënten, naast de FVC zelf, om te standaardiseren op patiëntniveau. Deupirfenidon vertoonde ook statistisch significante verschillen op dit eindpunt (-0.43 vs. -3.43, p=0.01), wat het therapeutische effect ervan verder bevestigt.
Bovendien toonden de experimentele resultaten aan dat beide doses deepirfenidon goed werden verdragen en veiligheidskenmerken hadden die consistent waren met eerdere onderzoeken.
Deupirfenidon is gedeutereerd pirfenidon, een van de twee standaardtherapieën die naast nintedanib worden gebruikt voor de behandeling van IPF. Door deuteriummodificatie heeft deepirfenidon in vivo een langzamere stofwisselingssnelheid, wat de werkingsduur van het geneesmiddel kan verlengen en de werkzaamheid ervan kan verbeteren.
